Att en sjukdom är ovanlig är inget hinder för att försöka hitta ett botemedel, utvecklingen inom onkologi och hematologi går mot det hållet. Ett 50-tal fall av myelofibros, en form av svår blodcancer, upptäcks varje år i Sverige. Medelåldern på dem det upptäcks är 65-67 år. Ett nytt läkemedel, Jakavi, från Novartis förlänger överlevnaden och förbättrar livskvalitén hos patienter med den i dag obotbara sjukdomen.
-Normalt sker blodbildningen i benmärgen. Vid myelofibros ökar mängden bindväv kraftigt i benmärgsrummet och ger ett minskat utrymme för producerandet av röda blodkroppar, berättar PA Broliden på Novartis. Kroppen försöker kompensera det genom att få igång produktion av röda blodkroppar i bl a mjälten, som då växer till och förstoras. Mjälten förstoras även av att bindväv bildas också där.
Vid myelofibros har den signalering som styr bildandet av blodkroppar ”gått överstyr” och går på ”fullgas” vilket leder till ärrbildning i benmärgen och tränger ut blodbildningen. Det enzym, JAK, som normalt sköter den signaleringen, driver då på sjukdomens utveckling.
På friska människor är mjälten normalt knappt knytnävsstor. Myelofibrossjuka människor har en mångdubbelt större mjälte som kan väga 6-10 kilo och når ända ner mot bäckenet. Symptomen är trötthet, klåda, led- och magsmärtor, svårigheter att äta och sova, viktnedgång, feber och nattsvettningar.
-Det har inte funnits någon riktigt bra behandling tidigare. Patienterna är ofta mycket sjuka när sjukdomen upptäcks, med en stor och växande mjälte och en överlevnad på normalt två, i bästa fall fyra år.
Novartis medicin Jakavi hämmar och blockerar JAK-enzymet. I två kliniska studier med tvåårsuppföljning, de mest omfattande hittills för patienter med myelofibros, påvisas en överlevnadsskillnad jämfört med placebo respektive bästa tillgängliga behandling.
-Vi ser också att det allmänna välbefinnandet ökar hos patienterna. Mjältvolymen minskar hos de flesta patienterna, och då oftast oftast inom några veckor, och det lindrar symptomen. Patienterna mår bättre. Både livskvalitén och överlevnaden ökar.
Att man identifierat den faktor som orsakar sjukdomsutvecklingen och likt en målsökande robot kan sätta in exakt motmedel leder till väsentligt mindre biverkningar jämfört med konventionell cellgiftsbehandling.
-Den förbättrade överlevnaden visar att läkemedlet Jakavi påverkar sjukdomsförloppet. En tablett två gånger dagligen, ger patienten ett stort andrum. De biverkningar vi hittills sett är framför allt en nedgång av röda blodkroppar och blodplättar under de första månaderna, varefter man ser en viss återhämtning.
-Genom att kombinera Jakavi med andra läkemedel kan man möjligen nå ännu bättre resultat med bland annat förbättrad blodbildning, och flera studier rörande det påbörjas nu, säger PA Broliden.
